ESG Report 2023

22 聯邦制藥國際控股有限公司 2023 年環境、社會及管治報告 在新修訂《藥品註冊管理辦法》及《罕見病診療指南》等相關政策的引導及利好政策下，本集團積極發揮自身科研體系優勢，積極 回應國家政策，深入評估罕見病市場狀況，加大罕見病藥物研發的投入力度，旨在改善我國罕見病的臨床治療狀況。本集團致力於 提升創新治療藥物在罕見病患者中的可獲得性，以讓更多的患者能夠受益。 目前 PNH 罕見病治療一線療法是抑制補體 C3 或 C5 單抗類藥物，這類藥物可以有效降低 PNH 患者體內的補體水準，但此類藥物有注 射疼痛，感染風險等缺陷，本集團在研口服小分子新藥項目 LB2023 是通過開發一款抑制補體旁路途經 CFB 靶點的化合物，來達到 對 PNH 患者體內補體的抑制效果，相較於對補體途徑全抑制的 C3 和 C5 單抗藥物，將會更具安全性和用藥順應性， 2023 年 12 月諾華 CFB 靶點藥物 LNP023 成為全球首個被 FDA 獲批用於治療 PNH 的單藥療法，故本集團同靶點新藥未來有機會用於 PNH 等罕見病的治 療。 5.5 關注罕見病 陣發性睡眠性血紅蛋白尿症是一種後天獲得性溶血性疾病，其致病原因是造血幹細胞 PIG-A 基因突變引起一組通過糖肌醇 磷脂（ GPI ）錨連在細胞表面的膜蛋白的缺失，導致細胞性能發生變化而對補體敏感，從而引發血管內溶血、潛在的造血 功能衰竭和血栓形成等病症。 PNH 發病率在西方國家為（ 1-2 ） /100 萬人口 / 年，標化人口為 1.3/100 萬人口 / 年。在我國， 總發病率約 1/10 萬，較歐美常見。 陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（「 PNH 」）